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ER2001注射液是由艾碼生物開發(fā)的新型核酸藥物，通過中樞神經(jīng)系統(tǒng)靶向遞送siRNA，降解亨廷頓（Huntington, HTT）基因，從而降低亨廷頓病致病蛋白的表達(dá)，實(shí)現(xiàn)對(duì)亨廷頓病患者的治療。

“ER2001注射液治療早期顯性亨廷頓舞蹈病的隨機(jī)、盲法、安慰劑對(duì)照的I期臨床研究”已于2024年6月初獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書，并順利通過了中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院倫理委員會(huì)的審核同意開展臨床研究。該研究采用劑量遞增、和劑量擴(kuò)展兩階段研究設(shè)計(jì)，計(jì)劃入組總?cè)藬?shù)15-27例，其中，在該院的神經(jīng)內(nèi)科入組10例左右受試者，評(píng)價(jià)ER2001 注射液的安全性和初步有效性。