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堯唐生物體內(nèi)基因編輯藥物YOLT-203公布積極臨床數(shù)據(jù)
發(fā)布日期:2025-02-28  瀏覽次數(shù):

2月25日,江北新區(qū)南京生物醫(yī)藥谷園區(qū)專注于體內(nèi)基因編輯療法開發(fā)的生物技術(shù)公司堯唐生物宣布,其自主研發(fā)的體內(nèi)基因編輯藥物YOLT-203(適應(yīng)癥:原發(fā)性高草酸尿癥1型,PH1;試驗編號:NCT06511349)在臨床試驗中顯示出優(yōu)異的安全性和有效性,有效降低并維持患者的尿草酸水平。YOLT-203是全球首個獲得積極臨床數(shù)據(jù)的治療PH1的體內(nèi)基因編輯藥物。


YOLT-203采用堯唐生物自主研發(fā)的CRISPR/Cas基因編輯工具YolCas12HF,通過脂質(zhì)納米顆粒(LNP)將基因編輯器遞送至肝細胞,精準編輯HAO1基因以抑制乙醇酸氧化酶(GO)的表達,從而從源頭減少草酸生成?;蚓庉嫾夹g(shù)有望實現(xiàn) “一次治療、終身治愈”,突破現(xiàn)有療法需長期反復(fù)給藥的局限。2024年9月,YOLT-203獲美國FDA孤兒藥(ODD)與罕見兒科疾病(RPDD)雙重認定,成為全球首個針對PH1的體內(nèi)基因編輯臨床試驗。


截至2025年1月,這項由研究者發(fā)起的臨床試驗(IIT)已納入7例接受YOLT-203治療的PH1患者。關(guān)鍵療效終點為24小時尿草酸水平較基線的變化。數(shù)據(jù)顯示,治療后的最長隨訪期(16周)內(nèi),患者尿草酸水平最大降幅達近70%,且療效持久穩(wěn)定。安全性方面,未報告嚴重不良事件(SAE)、治療中斷或受試者退出的情況。



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